Le traitement
Lorsque la polyglobulie est importante, c'est-à-dire avec un hématocrite très élevé, le
premier traitement consiste à pratiquer des saignées. Une saignée consiste à prélever
entre 300 et 450 ml de sang (selon le poids et la taille). Les saignées permettent de
diminuer rapidement l'hématocrite et de réduire le risque de complications.
Parallèlement, le traitement au long cours de la maladie de Vaquez repose sur la prise
d'un traitement oral dit « myélofreinateur » qui réduit la production des globules
rouges et des plaquettes par la moelle osseuse. Il existe deux médicaments principaux,
cytostatiques, inhibiteurs de la synthèse de l'ADN, dont l'un est un alkylant. L'un ou
l'autre est prescrit à doses variables selon chaque patient. En général, le traitement
est pris « à vie ». On lui associe souvent de l'aspirine à faible dose en continu, afin de
limiter le risque thrombotique.
Plusieurs autres médicaments sont également efficaces pour contrôler la polyglobulie
primitive. Ils sont généralement utilisés soit en cas d'intolérance ou d'inefficacité
des deux médicaments principaux, soit dans le cadre d'essais cliniques. Il s'agit de
médicaments immuno-modulateurs (interférons) et d'une toute nouvelle famille de
molécules : les inhibiteurs de tyrosine kinase. Il s'agit de médicaments inhibant la
protéine mutée JAK2 à l'origine de la maladie. A l'heure actuelle, ces inhibiteurs sont
réservés aux formes évoluées de polyglobulie primitive